Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc có hiệu quả không?

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc là gì?

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc là phương pháp lấy tế bào gốc, thường từ tủy xương của chính trẻ, rồi truyền lại vào cơ thể với kỳ vọng cải thiện triệu chứng thông qua cơ chế điều hòa miễn dịch và hỗ trợ phục hồi tế bào thần kinh.[1][2] Đây hiện vẫn là một hướng đang nghiên cứu, không phải phác đồ điều trị chuẩn được áp dụng đại trà.

Cả Vinmec, hai nguồn thông tin y tế lớn tại Việt Nam, đều mô tả đây là "một thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành" chứ chưa phải phương pháp đã hoàn thiện.[2] Điều này quan trọng để bạn phân biệt với các quảng cáo trình bày như thể đây là một liệu pháp đã được chứng minh.

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc có hiệu quả không?

Chưa có bằng chứng vững chắc. Theo TS. Nguyễn Hồng Vũ, hiện không có cơ quan y tế chính phủ nào trên thế giới, kể cả FDA của Mỹ, chấp nhận liệu pháp này là phương pháp điều trị chính thống.[3]

Bằng chứng phản bác mạnh nhất đến từ một nghiên cứu năm 2018 của nhóm TS. Michael Carroll, có thiết kế đối chứng ngẫu nhiên, mù, tức tiêu chuẩn cao nhất trong nghiên cứu lâm sàng. Kết quả cho thấy "không có sự khác nhau đáng kể" giữa nhóm trẻ được tiêm tế bào gốc và nhóm dùng giả dược.[3]

Một bài tổng quan khoa học khác (Tamouza và cộng sự, 2022, tạp chí *Frontiers in Cell and Developmental Biology*) củng cố thêm phát hiện này.

Bài tổng quan xác nhận ít nhất 2 thử nghiệm lâm sàng trên người cho kết quả không thuyết phục: một thử nghiệm pha I mở nhãn với 12 trẻ dùng tế bào gốc trung mô từ dây rốn, trong đó chính tác giả kết luận "các cải thiện quan sát được không thể gán chắc chắn cho điều trị"; và một thử nghiệm pha II ngẫu nhiên, có giả dược, với 180 trẻ dùng máu dây rốn, không cho thấy cải thiện chung về triệu chứng tự kỷ.[4]

Bài tổng quan tự kết luận bằng chứng hiện có "còn rất hạn chế" và hiệu quả điều trị "vẫn cần được đánh giá thêm".

Nói cách khác, đây không phải trường hợp "chưa ai nghiên cứu", mà là đã có nghiên cứu nghiêm túc, và kết quả không ủng hộ hiệu quả như quảng cáo thường mô tả.

Nghiên cứu tế bào gốc chữa tự kỷ tại Việt Nam nói gì?

Việt Nam thực sự có một nghiên cứu khoa học về vấn đề này. GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, đã công bố nghiên cứu trên tạp chí STEM CELLS Translational Medicine vào tháng 09/2020.[5]

Nghiên cứu thực hiện trên 30 trẻ từ 3 đến 7 tuổi, dùng tế bào đơn nhân tủy xương tự thân liều cao kết hợp 8 tuần can thiệp giáo dục Denver Early Start, theo dõi đến 18 tháng. Kết quả công bố cho thấy điểm CARS và VABS (thang đo mức độ tự kỷ và kỹ năng sống) cải thiện, tỷ lệ tăng động giảm 50%.[5]

Tuy nhiên, có 2 điều quan trọng bạn cần biết trước khi xem đây là bằng chứng chắc chắn:

• Nghiên cứu không có nhóm đối chứng: đây là nghiên cứu mở (open-label), không so sánh với nhóm không điều trị. Chính các tác giả cũng kêu gọi cần có "các thử nghiệm lâm sàng có đối chứng, mở rộng hơn" trong tương lai, tức tự thừa nhận đây chưa phải bằng chứng xác định.[5]
• Từng bị phê bình khoa học công khai: theo tổng hợp từ nhiều nguồn khoa học, một bức thư phản biện đăng trên cùng tạp chí năm 2021 cho rằng nghiên cứu "không phải là nghiên cứu hợp lệ", và chỉ ra tế bào được dùng thực chất là tế bào đơn nhân tủy xương, không hẳn là "tế bào gốc" theo đúng nghĩa khoa học, trong khi số lượng tế bào gốc thật không được báo cáo cụ thể.[6] Một nghiên cứu liên quan khác với 24 trẻ còn ghi nhận 3 trường hợp (12,5%) triệu chứng nặng hơn sau điều trị, không phải ai cũng cải thiện.[6]

Đây là lý do bạn nên xem nghiên cứu "made in Vietnam" này như một bước đầu đáng ghi nhận về mặt khoa học, chứ không phải bằng chứng đủ để khẳng định hiệu quả.

Các nghiên cứu khoa học về điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc

Tính đến nay, y học thế giới đã thực hiện một số thử nghiệm lâm sàng về tế bào gốc cho tự kỷ, nhưng phần lớn quy mô nhỏ, không đối chứng, hoặc cho kết quả không thuyết phục khi có đối chứng chặt chẽ.

Không phải mọi tin tức về "nghiên cứu mới" đều có giá trị khoa học ngang nhau. Một chương trình tại Nhật Bản, do một bác sĩ tại Tokyo thực hiện trên khoảng 500 trẻ, chỉ đưa ra "bằng chứng" là lời kể của một phụ huynh, không có số liệu nghiên cứu nào được công bố.[7] Tương tự, một hội thảo tại Việt Nam do một công ty tư nhân đồng tổ chức từng mô tả đây là phương pháp "hiệu quả cao" nhưng không dẫn bất kỳ nghiên cứu hay thử nghiệm nào.[8]

Khi đọc thông tin về "nghiên cứu mới" trên mạng, bạn nên phân biệt giữa bài báo khoa học bình duyệt, có thiết kế đối chứng rõ ràng, với tin tức hoặc hội thảo mang tính quảng bá thương mại.

Cần tư vấn thêm về tình trạng của con mình? Bạn có thể đặt tư vấn miễn phí với bác sĩ chuyên khoa thần kinh giỏi trên Medpro để được giải đáp trước khi quyết định.

Vì sao cần thận trọng với quảng cáo "điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc"?

Nghiên cứu khoa học có giám sát đạo đức khác hẳn dịch vụ thương mại quảng cáo như một phương pháp đã được chứng minh. Dưới đây là 3 dấu hiệu bạn nên cảnh giác:

• Số liệu hiệu quả cao (ví dụ "90%", "91%") không dẫn nguồn nghiên cứu cụ thể, hoặc dẫn một nghiên cứu không có nhóm đối chứng.
• Không nhắc đến khả năng không cải thiện hoặc nặng hơn sau điều trị, trong khi dữ liệu thật cho thấy điều này có xảy ra.
• Không cảnh báo đây là thủ thuật xâm lấn (lấy tủy xương) có rủi ro thật trên trẻ nhỏ, như đau, nhiễm trùng tại vị trí chọc hút, hoặc cần gây mê.

Nếu một nơi tư vấn chỉ nói về lợi ích mà né tránh cả 3 điểm trên, bạn nên hỏi thêm trước khi quyết định, hoặc tham khảo ý kiến độc lập từ bác sĩ chuyên khoa khác.

Nên làm gì khi nghi ngờ hoặc đã chẩn đoán con tự kỷ?

Nên ưu tiên các phương pháp can thiệp đã được chứng minh hiệu quả, như giáo dục đặc biệt, trị liệu hành vi và ngôn ngữ trị liệu, đồng thời phát hiện và can thiệp càng sớm càng tốt.

Ba bước bạn có thể thực hiện ngay:

1. Khám chuyên khoa thần kinh nhi hoặc tâm thần nhi để được đánh giá chính xác mức độ của con.
2. Trao đổi về các phương pháp can thiệp phù hợp với tình trạng cụ thể, không áp dụng cùng một phác đồ cho mọi trẻ.
3. Nếu đang cân nhắc bất kỳ liệu pháp thử nghiệm nào, kể cả tế bào gốc, hãy hỏi thẳng bác sĩ điều trị trước khi quyết định.

Bạn có thể tham khảo thêm bài Khám tự kỷ cho trẻ ở đâu? để biết cách chọn nơi khám phù hợp, hoặc đặt lịch bệnh viện khám thần kinh cho trẻ em trên Medpro để được bác sĩ tư vấn trực tiếp.

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc hiện chưa có bằng chứng khoa học vững chắc, kể cả nghiên cứu thực hiện tại Việt Nam cũng còn nhiều giới hạn về phương pháp luận. Đây là thủ thuật xâm lấn có rủi ro thật, không phải lựa chọn nên đưa ra chỉ dựa trên quảng cáo.

Nếu bạn đang tìm cách hỗ trợ con, hãy ưu tiên các phương pháp can thiệp đã được chứng minh và trao đổi trực tiếp với bác sĩ chuyên khoa. Bạn có thể đặt lịch tư vấn tại Medpro.vn, tải ứng dụng Medpro trên điện thoại, hoặc gọi tổng đài 1900 2115 để được hỗ trợ.

Câu hỏi thường gặp về điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc?

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc có hiệu quả không?

Chưa có bằng chứng vững chắc. Một nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên năm 2018 không ghi nhận khác biệt đáng kể so với nhóm dùng giả dược.[3]

Tế bào gốc chữa tự kỷ đã được FDA hoặc Bộ Y tế công nhận chưa?

Chưa. Không có cơ quan y tế chính phủ nào, kể cả FDA, công nhận đây là phương pháp điều trị chuẩn cho tự kỷ.[3]

Nghiên cứu tế bào gốc chữa tự kỷ tại Việt Nam có đáng tin không?

Đây là nghiên cứu khoa học thật, nhưng là nghiên cứu mở, không có nhóm đối chứng, và từng bị phê bình khoa học công khai về tính hợp lệ.[5][6]

Ghép tế bào gốc chữa tự kỷ có nguy hiểm không?

Có. Đây là thủ thuật lấy tủy xương, một thủ thuật xâm lấn có rủi ro thật như đau, nhiễm trùng tại vị trí chọc hút, cần gây mê ở trẻ nhỏ. Một số trẻ trong nghiên cứu còn ghi nhận triệu chứng nặng hơn sau điều trị, không phải ai cũng cải thiện.[6]

Con tôi nên can thiệp tự kỷ bằng phương pháp nào thay vì tế bào gốc?

Nên ưu tiên giáo dục đặc biệt, trị liệu hành vi và ngôn ngữ trị liệu, đã được chứng minh hiệu quả rộng rãi. Xem thêm bài Khám tự kỷ cho trẻ ở đâu để biết cách chọn nơi khám phù hợp.

Cấy tế bào gốc chữa tự kỷ giá bao nhiêu?

Bài này không khuyến nghị giá dịch vụ cụ thể vì phương pháp chưa được chứng minh hiệu quả và an toàn đầy đủ. Thay vào đó, hãy hỏi bác sĩ chuyên khoa về chi phí các phương pháp can thiệp đã được chứng minh.